400-010-5556

2020年诺贝尔化学奖授予了研究CRISPR-Cas9的科学家Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier,时至今日这一颠覆性的基因编辑技术即将真的造福人类。2023年1月26日,欧洲药品管理局(EMA)受理了CRISPR Therapeutics和Vertex公司向其递交的exagamglogene autotemcel疗法(exa-cel)的上市申请,该疗法拟用于治疗镰刀状细胞贫血病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。这意味着该疗法有望成为首个上市的CRISPR-Cas9药物,开启基因治疗的新纪元。



科学家发现古细菌面对病毒有一种特别的防御机制,他们会将病毒的一段DNA剪切保留下来,便于下一次在遇到该病毒时及时识别,这样一代一代的古细菌可以识别的病毒越来越多,他们抵御攻击的能力也越来越强。以此为灵感CRISPR-Cas9技术得以应运而生,CRISPR即成簇规律间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)的缩写,这是一种DNA特定区域。古细菌可以将病毒的该序列整合到CRISPR模式,Cas9蛋白能够识别存储在CRISPR模式中的DNA序列,并切割任何具有匹配序列的DNA分子。事实上CRISPR-Cas9并非是最早广泛使用的基因编辑技术,在此之前广泛使用的其他基因编辑技术是TALEN和锌指核酸酶(ZFN) 【1】,但是CRISPR-Cas9在基因编辑方面明显更方便、更高效且应用范围更广泛,这项技术能够迅速发展也就不足为奇了。


Fig1. CRISPR-Cas9技术优势


面对CRISPR-Cas9这一新鲜出炉的香饽饽,全球顶级的基因疗法公司也纷纷进场布局。CRISPR-Cas9技术的发明者三巨头Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier以及华人张锋创立的公司CRISPR Therapeutics、Vertex Pharmaceuticals、Intellia Therapeutics、Beam Therapeutics以及Editas Medicine等都位于该领域的第一梯队。同时我国也迅速催生了一批优秀的基因编辑技术公司,目前临床推进项目如下


一、国际CRISPR-Cas9相关研发管线数据


二、国内CRISPR-Cas9相关研发管线数据



随着基因编辑技术的迅速发展,我国本土企业的竞争也日渐加剧,各个公司都在努力提升自身的核心竞争力,如本导基因依托自身的创新型基因导入平台BDlenti和基因编辑平台BDmRNA,利用类病毒体VLP进行体内递送,可以确保基因编辑酶在体内瞬时表达,安全性和有效性均有保障。另外辉大基因创始团队发现Cas13蛋白的两个家族Cas13X和Cas13Y,是目前最小的Cas13蛋白,在体外试验的敲减活性几乎能达到100%,体内的编辑效率约95%,并获得了美国专利认可。瑞风生物作为中国头部的基因编辑药物创新企业,研发管线涵盖了DNA和RNA编辑两个领域,发展潜力巨大。在选择治疗靶点方面,这些企业们也开始追求差异化的研发模式,为了解决单一靶点治疗效果不佳和耐药性的问题,许多企业选择双靶点研究方案,如CD123/CLL1 CAR-T、CD19/CD22 CAR-T 等都处于临床研究阶段。另一方面行业的发展壮大也离不开国家政策的大力扶持,2017年国家药品监督管理局(NMPA)发布《细胞治疗指南》和2019NHC发布《体细胞治疗管理(征求意见稿)》以来,中国对GCT的双轨监管模式已经清晰。双轨监管模式使GCT能够通过IND注册试验或IITs启动临床开发。IIT试验更加灵活,可以提供宝贵的早期人类数据2


Fig2. 中国不同类别GCT临床发展趋势


回顾2022年的基因编辑战场,新药临床研究审批的数量明显增加,全球注册的基因与细胞治疗药物临床试验数量首次突破2000个,并且企业之间合作开发已成为强强联手新趋势,研究成果已经覆盖了多种罕见疾病。不过基因治疗的天价费用对于行业发展是一个比较大的挑战,因为基因治疗主要针对罕见病,治疗价格高昂是目前客观存在的问题。面对2023年,医药研发企业、投资公司和相关监管部门等均看好基因治疗领域的发展。随着新冠疫情的影响渐渐消退,各个行业逐渐复苏回归正常运作,我国基因治疗领域布局企业也熬过了疫情寒冬,依靠自身先进技术,群雄逐鹿的趋势将一触即发。




同立海源CAS9核酸酶

免费试用





产品信息


中文名称:CAS 9 核酸酶

英文名称:CAS 9 Nuclease

产品货号:GMP-TLR005-90pmol

试用规格:90 pmol

产品特点


✔ 高纯度、高活性

✔ 高效率:KO&KI

 高稳定性和批间一致性

✔ 无重金属残留、无抗性残留

✔ 严格按照GMP要求生产


产品性能

                 

                   

          图1:在还原条件下,可见明显的清晰条带



   图2:与国外知名品牌相比,同立海源Cas9核酸酶切割活性媲美于进口品牌


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活动细则

1、时间:即日起-2023年2月28日;

2、申请要求:申请信息完整,能够近期开展实验;

3、其他说明:试用结束后,反馈试用结果;

4、本次活动最终解释权归北京同立海源生物科技有限公司。


END

HAPPY NEW YEAR

关于同立海源

北京同立海源生物科技有限公司,专注细胞和基因治疗(CGT)上游GMP级原料试剂研发及生产,为CGT用户提供产品与服务的整体解决方案。产品涉及细胞分选磁珠试剂,真核/原核重组蛋白、无血清培养基、细胞培养试剂盒等。

公司建有3200的研发实验室及GMP级洁净车间,包括细胞分选磁珠开发平台、真核与原核蛋白表达工程平台、无血清培养基开发平台,通过ISO13485和ISO9001双质量体系认证,部分产品已获美国FDA DMF备案。

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