2023年3月2日，北京同立海源生物科技有限公司线上直播《小核酸药物开发从体外转染到体内递送全解析》已圆满结束。在此小编代表同立海源所有员工感谢大家的热情参与，以及对公司及本次直播的大力支持！
本次线上直播特邀了小核酸药物领域资深专家圣诺集团大中华地区CSO 杨宪斌博士、浙江海昶生物首席科学家 李剑光博士与同立海源高级产品应用经理 刘丛女士分别就《THE GOLDEN TIME OF RNAi THERAPEUTICS》、《新型脂质纳米粒mRNA给药系统》及《小核酸药物开发从体外转染到体内递送全解析》三个主题展开了精彩分享，同时与直播间观众进行了学术互动。
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1. 直播精彩回看
不用担心，我们已准备好线上直播回放，并将课程内容的精彩答疑整理打包给您！
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2. 与专家近距离交流
没问题！我们建立了技术交流群。本群为邀请制，未入群的小伙伴可以扫码入群交流探讨。
技术交流群~同立海源
3. 精彩答疑公布
安排上，小编整理了直播过程中大家的提问及各位专家的精彩解答（解答部分）。
A: siRNA需要修饰是历史发展的过程，刚开始开发小核酸药不需要修饰，用纳米材料或者其他材料包裹，在2018年第一款小核酸药物开发出来发现有很多副作用，并且效果也不理想。后来开发小核酸药开始尝试暴露在外面进行靶向递送到肝细胞，不过在递送过程中发现各种酶发生降解，开发人员开始尝试各种修饰。siRNA进行修饰后不但可以增加药物稳定性，而且还可以增加其强效性。
siRNA是不是会完全取代反义核酸？
A:从基因沉默的角度看，siRNA似乎可以取代反义核酸，因为siRNA的效率更高。不过还不能说完全取代，首先siRNA是双链的，成本也相应高一些，需要给药系统，对于肝脏可能问题不大，对肝外还是会有一些问题存在。就这个角度，反义核酸给药系统要求没有那么高，相对比较稳定，对于腔内注射反义核酸的效果是比较好的。从剪切和调控机制siRNA明显是可以取代反应核酸的，另外基因沉默靶点这块可以考虑用siRNA取代反义核酸可以达到更好的效果。
相比于mRNA，siRNA是不是更有转化前景？
A:mRNA的特点是表达后的蛋白可以用于基因编辑、CAR-T或者疫苗。siRNA主要用来封闭基因，它们都有不同的重点用途。不过mRNA需要纳米递导，不包封没有足够的稳定性，并且有复杂的专利覆盖和成本及技术上的挑战。siRNA因为是全合成，很容易生产，操作性更强，也没有专利覆盖，所以两者发展前景目前很难说。
和市面上的转染试剂相比，贵公司转染试剂（TL-1001）有什么特别之处？
A:产品优势主要在于通过提升内含体的逃逸水平。传统转染试剂可通过表面正电荷帮助siRNA大量摄取入胞，但入胞后siRNA内含体逃逸水平低，造成摄取的siRNA无法发挥作用，同时造成细胞毒性。本品为非强正电型脂质转染试剂，避免细胞大量摄取造成的毒性，但本品可提升细胞内吞后的siRNA内含体逃逸效率，通过促进内含体逃逸使更多siRNA释放入细胞质中实现高效基因沉默作用。故在细胞水平上通过荧光标记siRNA进行条件优化的方法不适用于本转染试剂。推荐使用Western Blot或QPCR方式对最佳转染浓度进行优化。
LipidnanoTM Super RNAi转染试剂（TL-1001）如何使用呢？
A:产品组分有A液和B液，将siRNA配液放入EP管，加入A液混合均匀，再加入B液混合均匀，室温下放置5分钟，再加入相应的培养基到孔板即可。详见产品说明书。
用LipidnanoTM Super RNAi转染试剂，推荐siRNA用量大概是多少？
A: 建议用量
注：使用本转染试剂对细胞进行siRNA转染时，为了获得最佳基因沉默效果，每一种细胞系转染siRNA的剂量都需要经过实验确定最佳范围。
目前影响LNP靶向的因素是什么？
A:目前LNP靶向影响的因素有表面电荷，相关文献指出调节LNP表面电荷成强正电可以直接进入肺脏，可以被细胞直接吸收；如果变成负电就会进入脾脏，因为脾脏对于带有负电的LNP有纤维的涉及；如果是中性电就会进入肝脏。另外影响因素就是进行表面修饰，也可以用抗体导入T细胞进行体内给药，相关体内靶向也有相关的成功案例。
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